Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - sebelipase alfa - lipiidide ainevahetus, kaasasündinud vead - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - kanuma on näidustatud pikaajalise ensüümi asendusravi (ert) kasutamisel kõikide lüsosomaalse happe lipaasi (lal) puudulikkusega patsientidel.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

retrophin europe ltd - koliinhape - ainevahetus, kaasasündinud vead - vere ja maksa ravi - koolhape fgk on näidustatud ravi kaasasündinud vead esmase sapphappe sünteesi, imikutel alates ühe kuu vanuse pideva elukestva ravi läbi täiskasvanueas, mis hõlmab järgmisi ühe ensüümi vead:sterooli 27-hydroxylase (esitades võimalikult cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) puudulikkus;2- (või alfa-) methylacyl-coa racemase (amacr) puudulikkus; - kolesterooli 7 alfa-hydroxylase (cyp7a1) puudus.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglükosidaas alfa - glükogeeni ladustamise ii tüüpi haigused - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - myozyme on näidustatud pikaajalise ensüüm-asendusravi (ert) korral pompe tõve (happe-a-glükosidaasi puudulikkuse) diagnoosiga patsientidel. patsientidel, kellel on hilise algusega pompe tõbi tõendid efektiivsuse kohta on piiratud.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaas - vi mukopolüsahhariidoos - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - naglazyme on näidustatud pikaajalise ensüümi asendusravi patsientidel kinnitatud diagnoosi vimizimi vi (mps vi; n-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi puudus; maroteaux-lamy sündroom) (vt lõik 5. nagu kõik lysosomal geneetilised häired, see on oluline, eriti raskete vormide, et alustada ravi võimalikult varakult, enne välimus mittekuuluv kliinilised ilmingud haigus. oluline küsimus on, et ravida noortel patsientidel vanuses.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - agalsidaas alfa - fabry haigus - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - replagal on näidustatud pikaajaliseks ensüümide asendusraviks patsientidel, kellel on kinnitatud fabry haiguse diagnoos (α-galaktosidaas-a puudus).

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglütseraas alfa - gaucheri tõbi - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - vpriv on näidustatud 1. tüüpi gaucher 'tõvega patsientidel pikaajaliseks ensüümide asendusravi (ert) raviks.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustaat - gaucheri tõbi - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - yargesa on näidustatud suukaudse ravi täiskasvanud patsientidel, kellel on kerge kuni mõõdukas 1. tüüpi gaucher haiguse. yargesa võib kasutada ainult nende patsientide raviks, kellele ensüümi asendamine ravi ei sobi. yargesa on näidustatud ravi järk-järgulise neuroloogiliste sümptomite täiskasvanud patsientidel ja lastel patsientidel niemann-pick c-tüüpi haigus.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustaat - gaucher disease; niemann-pick diseases - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - zavesca on näidustatud kerge kuni mõõduka 1. tüüpi gaucher 'tõvega täiskasvanud patsientide suukaudseks raviks. zavesca't võib kasutada ainult nende patsientide raviks, kelle jaoks ensüümide asendusravi ei sobi. zavesca on näidustatud ravi järk-järgulise neuroloogiliste sümptomite täiskasvanud patsientidel ja lastel patsientidel niemann-pick tüüp-c haigus.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustaat - gaucheri tõbi - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - miglustat gen. orph on näidustatud kerge kuni mõõduka tüüpi 1 imiglütseraas suukaudse ravi. miglustat gen. orph võib kasutada ainult nende patsientide raviks, kellele ensüümi asendamine ravi ei sobi. miglustat gen. orph on näidustatud ravi järk-järgulise neuroloogiliste sümptomite täiskasvanud patsientidel ja lastel patsientidel niemann-pick c-tüüpi haigus.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

dipharma arzneimittel gmbh - miglustaat - gaucheri tõbi - muud seedetrakti ja ainevahetustooted - miglustat dipharma on näidustatud suukaudse ravi täiskasvanud patsientidel, kellel on kerge kuni mõõdukas 1. tüüpi gaucher haiguse. miglustat dipharma võib kasutada ainult nende patsientide raviks, kellele ensüümi asendamine ravi ei sobi. miglustat dipharma on näidustatud ravi järk-järgulise neuroloogiliste sümptomite täiskasvanud patsientidel ja lastel patsientidel niemann-pick c-tüüpi haigus.